La Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha aceptado la solicitud de comercialización para el medicamento en investigación donidalorsen de Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd. Se trata de un fármaco diseñado con la tecnología de medicamento antisentido conjugado con ligando (LICA, ligand-conjugated antisense medicine), para la prevención rutinaria de ataques recurrentes de angioedema hereditario (AEH) en adultos y adolescentes a partir de 12 años.
La solicitud de autorización de comercialización se ha basado en los resultados positivos obtenidos con la dosificación mensual y cada 2 meses en los estudios de fase 3 OASIS-HAE y OASIS-Plus, así como en el estudio de extensión abierto de fase 2 en curso1,2.
Si se aprueba, esta nueva alternativa terapéutica será el primer medicamento de su clase dirigido al ARN para el tratamiento del Angioedema Hereditario (AEH), lo que supondrá una nueva opción terapéutica potencial para esta enfermedad rara que puede ser mortal2. Donidalorsen está diseñado para actuar con precisión y reducir la producción de precalicreína (PKK), interrumpiendo la vía de señalización que conduce a los ataques de AEH2. Se trata de un medicamento en investigación desarrollado por Ionis Pharmaceuticals INC, para el que Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd. tiene los derechos exclusivos de comercialización en Europa y Asia-Pacífico.
La nueva terapia para el tratamiento del Angiodema Hereditario destaca por su perfil de eficacia y seguridad, así como, si finalmente se aprueba, por la posibilidad de administración del tratamiento con una frecuencia de cada 2 meses, siendo hasta el momento el único tratamiento de profilaxis a largo plazo (PLP) con esta posible frecuencia de administración1.
“Creemos que este tratamiento tiene potencial para convertirse en una terapia profiláctica a largo plazo para las personas que padecen AEH. La aceptación de nuestra solicitud de autorización de comercialización en la UE es un hito importante en nuestro propósito de abordar necesidades médicas no cubiertas en esta patología en Europa”, ha declarado Andy Hodge, CEO de Otsuka Pharmaceutical Europe.
El Angioedema Hereditario (AEH) es una enfermedad genética rara y potencialmente mortal que cursa con episodios recurrentes e impredecibles de hinchazón grave (angioedema) en distintas partes del cuerpo, como las manos, pies, genitales, tracto gastrointestinal, cara y/o garganta3, 4. La enfermedad, en la mayoría de los casos debuta durante la adolescencia y tiene una prevalencia estimada a nivel mundial de 1 de cada 50.000 3,5
Para José Manuel Rigueiro, director general de Otsuka Pharmaceutical España y Portugal, “aportar soluciones terapéuticas innovadoras para cubrir necesidades médicas no resueltas es una de nuestras misiones como compañía. Confiamos en que, si finalmente se aprueba este nuevo tratamiento administrado por el paciente, contribuiremos a mejorar de manera significativa la calidad de vida de las personas con Angioedema Hereditario”.
En noviembre de 2024, Ionis anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) había aceptado para su revisión una Solicitud de Nuevo Fármaco (NDA) para donidalorsen, con fecha estimada de aprobación para el 21 de agosto de 2025. Además, la FDA concedió la designación de medicamento huérfano a donidalorsen en 2023 y la Comisión Europea en febrero de 2024.
Eficacia clínica y seguridad de donidalorsen
El nuevo tratamiento ha demostrado reducciones significativas y duraderas en las tasas de ataques de AEH en ensayos clínicos. Los datos del estudio de extensión abierto de fase 2, en curso, mostraron una reducción media del 96% en las tasas de ataques de AEH hasta dos años de tratamiento2. Los resultados de los estudios fase 3 del desarrollo clínico OASIS-HAE y OASIS-Plus, que evalúan la dosis mensual y cada 2 meses, respaldan la eficacia de donidalorsen, incluyendo 1) reducción significativa y sostenida en las tasas medias mensuales de ataques de AEH, y mejora continua de más del 90% con las dos dosis, 2) mejora en las medidas de calidad de vida con la dosis mensual, 3) control de la enfermedad en el 91% de los pacientes con la dosis mensual 1,6,7,8,9.
El perfil de seguridad bien tolerado avala el uso de este fármaco como el tratamiento del angioedema hereditario al no haberse observado acontecimientos adversos graves relacionados con donidalorsen2. El acontecimiento adverso más frecuente fueron las reacciones leves o moderadas en el lugar de la inyección.
Acerca de Otsuka Pharmaceutical
Otsuka Pharmaceutical es una compañía global dedicada al cuidado de la salud con la filosofía corporativa: “Otsuka – personas creando productos para una mejor salud en el mundo”.
Otsuka investiga, desarrolla, fabrica y comercializa productos innovadores, centrándose en productos farmacéuticos para abordar necesidades médicas no cubiertas y productos nutracéuticos para el mantenimiento de la salud diaria. En el sector farmacéutico, Otsuka es líder en la retadora área de la salud mental y también tiene programas de investigación en varias enfermedades poco abordadas, incluida la tuberculosis, un importante problema de salud pública mundial.
Otsuka Europa emplea a aproximadamente 500 personas y se centra en trastornos psiquiátricos y neurológicos, enfermedades infecciosas, nefrología, oncología y medicina digital. Otsuka Pharmaceutical Europe Ltd. es parte de Otsuka Pharmaceutical Company, Ltd., una subsidiaria de Otsuka Holdings Co., Ltd. con sede en Tokio, Japón.
Las compañías del grupo Otsuka emplearon a 34.388 personas, consolidaron ventas de aproximadamente € 13.27 billones e invirtieron € 2.0 billones en investigación y desarrollo en 2023. Para obtener más información sobre Otsuka, por favor visite www.otsuka-europe.com.
Acerca de Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Durante más de 30 años, Ionis ha sido líder en terapias dirigidas al RNA, siendo pionera en nuevos mercados y cambiando los estándares de atención. En la actualidad, Ionis cuenta con cinco medicamentos comercializados y una prometedora cartera de productos en fase avanzada, en la que destacan su pipeline en neurología y cardiología. Nuestra innovación científica comenzó y continúa con el conocimiento de que las personas enfermas dependen de nosotros, lo que alimenta nuestra visión de convertirnos en el líder de la medicina genética, utilizando un enfoque multiplataforma para descubrir, desarrollar y ofrecer terapias que transformen la vida.
